新药在动物实验之后和获得"新药证书"之前，必须进行临床试验研究。现在国际通用的临床试验规范为GCP(Good Clinical Practice)标准，世界各国对GCP的实施都有结合本国情况的具体规定。我国近年来在GCP方面也逐步与国际惯例接轨，这也是确保我国药品安全、有效、稳定的必要条件。
GCP 所涵盖的范围很广，下面仅就I、II、III期临床试验进行简单介绍。 I期临床试验主要是研究人对新药的耐受性，提出初步的、安全有效的给药方案，以指导下一阶段的临床试验。
具体包括：
新药在一定剂量范围内的药物代谢动力学和生物利用度数据；新药在动物实验中显示的药理作用是否与人相同；确定人体对新药的局部或全身耐受情况。其原则是在最大限度地保持受试者安全的前提下，进行足够的和适当的实验室和体格检查，以取得有关该药的数据。
本期试验一般不要求设对照组，但出于某些必要也可设安慰剂对照组。试验样本数一般为10~30例，试验对象主要是健康志愿者，也可选择部分病人。整个试验过程必须要有完整的、详细的试验记录，各项试验结果均应进行统计学处理，根据结果由试验单位的试验负责人写出客观公正的正式书面报告。 II期临床试验是对新药临床评价中最关键的一期试验。试验分为两个阶段。第一阶段先在一个医院少数病人身上试验，第二阶段则在既往经验的基础上扩大试验范围，进行大样本（多发病一般不少于300例，其中主要病种不少于100例）、多中心（3个及以上）的临床试验。
本期试验目的是在有对照组的试验条件下，确定新药的临床疗效，包括确定其适应症；评价药物的安全性；观察短期应用时的不良反应；验证短期应用的最适剂量；确定新药在患者身上的药物代谢动力学和生物利用度参数；适当研究剂量与效应的关系；初步研究可预期的药物相互作用。
本期可采用单盲法和双盲法的试验原则，试验结果进行统计学处理后，应作出评价和相应的结论，并结合I期临床试验的结果，汇总出正式的临床试验报告，经主管部门批准后即可进行新药的试生产。
III期临床试验是新药得到主管部门批准试生产之后进行的扩大的临床试验。
其目的是对新药进行社会性考察与评价，重点了解长期和广泛使用后出现的不良反应、药物相互作用、致畸、致突变、致癌作用，并继续考察新药的疗效。
试验可采用随机对照法，并应尽可能采用双盲法。试验单位不少于30个，病例数一般不少于2000例，根据需要样本数还可适当扩大。